遗传性疾病，也就是基因病，是一种很难治疗的疾病。在２０世纪７０年代，科学家开始尝试用基因疗法治疗基因病。所谓“基因疗法”，就是让带有正常基因的病毒（又称生物导弹），进入患者身体，使其与患者的细胞实现远缘杂交，让正常基因代替有病基因发挥正常生理功能，从而治好基因病。
经过２０来年的探索，科学家们已攻克了半乳糖血症、苯丙酮尿白痴症、着色性干皮病等多种遗传性疾病，使基因疗法从设想变成现实。１９９０年，美国进行了首例成功的基因疗法治疗白血病实验。美国马里兰州贝塞斯达市卫生研究所的医疗中心，将一种经过基因改造的白血球输入一位四岁小女孩左臂的一条静脉中，医好了小女孩的白血病。
但是，基因疗法只能“治标”，不能根除人类的基因病。进行了“体内基因治疗”的患者，ＤＮＡ上的基因病并未除去，对患者进行的基因修正不能遗传到下一代，下－代仍然带有患病的基因。要治本,还得靠分子手术刀，进行“胚体基因治疗”，修正生殖细胞的基因，修正后的基因可以传给下一代。
科学家们正在研究的分子手术刀是一种生物电脑人。生物电脑人很小,是一种生物大分子，装配有DNA芯片，可以注射进入人体,通过血液循环遍布全身每一个细胞。在DNA芯片中,带有用人体正常基因置换带病基因的信息，生物电脑人在每一个细胞中进行有病基因的切割,正常基因的置换，用分子手术缝合线将正常基因牢固地连接到人体染色体的DNA上。
２０世纪９０年代，科学家们在研制生物芯片上取得了实质性的进展。１９９６年，美国成功制作出首批实用的ＤＮＡ芯片，并制造出“基因芯片”系统。１９９９年１０月１９日，美国和俄罗斯研究人员宣布，他们用一种具有抗药性的结核分枝杆菌的ＤＮＡ研制成的ＤＮＡ芯片，能诊断病人是否感染了具有耐药性的结核菌，并预言这种生物芯片在医疗领域还有广阔的应用前景。中国于１９９８年开始，由中国科学院上海细胞生物学研究所与国家人类基因组南方中心等单位合作，开发出中国首个基因芯片，上载有２５０００个基因。
对人体的基因病动分子手术，关键是要搞清病态基因的核苷酸结构。生物芯片的发明加快了基因测序的速度。1999年,美国能源部实验室和两家高技术公司合作，研制成功一种生物芯片，这种生物芯片用在基因的核苷酸测序上，比老的基因测序技术效率提高了１０００倍。采用这种技术，只需将受试者的几滴体液滴在生物芯片上，生物芯片在几秒钟内便能通过数千次生物化学反应，将基因解读。
1999年,人类第22对染色体上的遗传密码已全部破译，基因的核苷酸排序全图己绘制出来。而22对染色体与先天性心脏病、精神分裂症、免疫系统、智力迟钝、白血病及多种癌症有关。这为人类用分子手术制服绝症奠定了良好的基础。在新的世纪里,分子手术刀必将走向成熟，投入实用，为根治人类基因病作出决定性的贡献。
在新世纪里，随着人类基因组计划的完成和对基因解读研究的进展，以及DNA机器人的发展，这种疗法出现了曙光。